FDA将礼来药物指定为STXBP1脑病孤儿药。

  10月19日,FDA授予该药物的称号,该药物的通用名为“重组腺相关病毒衣壳,包裹编码人类 Stxbp1转基因的单链DNA构建体”。

  如果FDA批准孤儿药用于治疗罕见疾病,则该药物享有7年的市场独占权。